Wie generieren Sie Real-World Evidence, die HTA-Gremien, Behörden und Payer über die Zulassungsstudie hinaus überzeugt?
Wir konzipieren Beobachtungs-, Register- und Sekundärdatenstudien, deren Endpunkte und Vergleichsgruppen schon im Studiendesign auf die Fragen von G-BA, EMA und Kostenträgern ausgerichtet sind. Real-World Evidence ist dabei kein Ersatz für die randomisierte Studie, sondern beantwortet die Fragen, die diese offen lässt: Wirksamkeit im Versorgungsalltag, Langzeitsicherheit und Subgruppen, die im RCT zu klein waren. Der häufigste Fehler ist nicht schlechte Datenqualität, sondern dass die Studienfrage erst nach der Datenerhebung an die Bewertungsfrage angepasst wird; dann fehlt die passende Kontrollgruppe unwiederbringlich.
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Überblick
Wann verlangen HTA, Behörden und Payer Real-World Evidence?
RWE-Design für Pharma-Register, MedTech-PMCF und IVD-PMPF · ICH E6(R2) GCP, MDR (EU) 2017/745, IVDR (EU) 2017/746
Zuletzt aktualisiert: 2026-06-13
Die randomisierte kontrollierte Studie bleibt der Goldstandard für den Wirksamkeitsnachweis, beantwortet aber nicht alle Fragen, die nach der Zulassung entstehen. Real-World Evidence schließt diese Lücken, vorausgesetzt, Frage und Design passen zur Bewertungslogik des Adressaten. Die typischen Auslöser:
- Nutzenbewertung über die Zulassung hinaus: HTA-Gremien fragen nach dem Zusatznutzen im Versorgungsalltag und nach Langzeitdaten. Die HTA-Verordnung (EU) 2021/2282 etabliert das gemeinsame klinische Assessment auf EU-Ebene; nationale Bewertungen verlangen daneben weiterhin Evidenz zu patientenrelevanten Endpunkten unter Routinebedingungen.
- Post-Market Clinical Follow-up bei Medizinprodukten: Die MDR (EU) 2017/745 verlangt nach Anhang XIV Teil B einen fortlaufenden PMCF-Plan, der klinische Daten im Markt systematisch erhebt und gegen die klinische Bewertung zurückspielt.
- Post-Market Performance Follow-up bei IVD: Die IVDR (EU) 2017/746 fordert nach Anhang XIII Teil B ein PMPF als Teil der Leistungsbewertung: die kontinuierliche Bestätigung der klinischen Leistung über den gesamten Lebenszyklus.
- Langzeitsicherheit und Signal-Generierung: Beobachtungsstudien und Register liefern die Sicherheitsdaten zu seltenen Ereignissen und Subgruppen, die ein RCT mit begrenzter Fallzahl und Laufzeit nicht abdeckt; die Planung folgt der Pharmakovigilanz-Logik nach ICH E2E.
- Datenschutz als Designvoraussetzung: Jede Erhebung von Gesundheitsdaten unterliegt der DSGVO (EU) 2016/679; Rechtsgrundlage, Einwilligung und Anonymisierungs- oder Pseudonymisierungskonzept müssen vor Studienstart stehen, nicht danach.
Leistungen
Wie wir Sie unterstützen
Studiendesign & Protokoll
Festlegung der gerichteten Studienfrage, Auswahl des Designs (prospektiv, retrospektiv, hybrid), Definition patientenrelevanter Endpunkte und Vergleichsgruppen. Deliverable ist ein abgestimmtes Studienprotokoll mit statistischem Analyseplan.
Pharma-Registerstudien
Konzeption und Begleitung nicht-interventioneller Studien und Krankheits- oder Produktregister nach ICH E6(R2). Deliverable ist das Registerprotokoll mit Datenmodell, Einwilligungsdokumenten und Auswertungsstrategie.
MedTech-PMCF & IVD-PMPF
Aufbau von PMCF-Plänen nach MDR Anhang XIV Teil B und PMPF-Plänen nach IVDR Anhang XIII Teil B, verknüpft mit klinischer Bewertung beziehungsweise Leistungsbewertung. Deliverable ist der dokumentierte Plan inklusive PMCF-/PMPF-Evaluationsbericht.
Mehr erfahren →Sekundär- und Claims-Datenanalyse
Nutzung bestehender Routine- und Abrechnungsdaten als Evidenzquelle, inklusive Bewertung von Datenqualität, Repräsentativität und Confounding. Deliverable ist eine Machbarkeitsbewertung mit Datenquellen- und Methodikbeschreibung.
HTA-kompatible Datenstrategie
Ausrichtung von Endpunkten und Komparatoren auf die Anforderungen von HTA-Gremien und Payern nach der HTA-Verordnung (EU) 2021/2282. Deliverable ist eine Evidenzstrategie, die RWE-Studien mit der HTA- und Erstattungslogik verzahnt.
Wie wir zusammenarbeiten
Worauf es ankommt
Reichen die Daten der Zulassungsstudie noch aus? Für den primären Wirksamkeitsnachweis bleibt die randomisierte kontrollierte Studie der Goldstandard. Doch HTA-Gremien, Behörden und Payer fragen nach dem, was sie offen lässt: Wirkung im Versorgungsalltag, Langzeitsicherheit und Subgruppen, die im RCT zu klein waren. Real-World Evidence beantwortet genau diese Fragen, aber nur, wenn die Studienfrage vor der Datenerhebung steht. Die entscheidende Hürde ist selten die Datenqualität, sondern die Reihenfolge: Wer die passende Vergleichsgruppe erst nach der Erhebung sucht, findet sie nicht mehr, und die Aussage verliert vor dem Bewertungsadressaten ihre Beweiskraft.
Deshalb ordnen wir das Design entlang des Adressaten. Bei Medizinprodukten und IVD ist die Richtung durch die Verordnung vorgegeben: PMCF nach MDR (EU) 2017/745 Anhang XIV Teil B und PMPF nach IVDR (EU) 2017/746 Anhang XIII Teil B sind fortlaufende Systeme, die Daten gegen die klinische Bewertung beziehungsweise die Leistungsbewertung zurückspielen, kein einmaliger Bericht. Bei Arzneimitteln richtet sich die RWE-Frage an Nutzenbewertung und Erstattung, strukturiert durch die HTA-Verordnung (EU) 2021/2282. In beiden Fällen gilt: Das Datenschutzkonzept nach DSGVO (EU) 2016/679 und die statistische Methodik gegen Confounding gehören an den Anfang, nicht ans Ende. So entsteht Evidenz, die der Bewertung standhält, statt teurer Daten ohne Beweiskraft.
Unser Vorgehen
Unser Vorgehen
Schritt
Ergebnis
Evidenzlücke & Fragestellung
Definierte, gerichtete Studienfrage und der konkrete Adressat (HTA, Behörde, Payer), an dessen Bewertungslogik das Design ausgerichtet wird.
Design & Datenstrategie
Festgelegtes Studiendesign, Datenquelle und Vergleichsgruppe; Entscheidung zwischen primärer Erhebung, Register und Sekundärdaten.
Protokoll & Datenschutz
Studienprotokoll mit statistischem Analyseplan und DSGVO-konformem Datenschutzkonzept inklusive Rechtsgrundlage und Einwilligung.
Durchführung & Datenerhebung
Laufende Studie mit qualitätsgesichertem Datenmanagement nach den Grundsätzen von ICH E6(R2).
Auswertung & Bericht
Statistische Auswertung und Studienbericht mit Aussagen zu patientenrelevanten Endpunkten, ausgerichtet auf den Bewertungsadressaten.
Einbindung in PMCF/PMPF & Dossier
Evidenz eingespeist in PMCF-/PMPF-Bericht, HTA-Dossier oder Value-Dossier als belastbarer Baustein der Gesamtargumentation.
Typische Stolperfallen
Woran Projekte häufig scheitern
Die Studienfrage wird erst nach der Datenerhebung an die Bewertungsfrage angepasst.
Ohne vorab definierte Komparatorgruppe lässt sich der relevante Vergleich später nicht mehr herstellen; das ist die teuerste Korrekturschleife im gesamten RWE-Projekt, weil sie meist eine neue Datenerhebung erzwingt.
PMCF nach MDR Anhang XIV Teil B wird als einmalige Studie statt als fortlaufender Plan verstanden.
Die Benannte Stelle erwartet ein kontinuierliches System, das Daten gegen die klinische Bewertung zurückspielt; ein abgeschlossener Einzelbericht deckt diese Pflicht nicht ab.
Sekundär- und Claims-Daten werden ohne Confounding-Analyse als Wirksamkeitsbeleg verwendet.
Routinedaten unterliegen Selektions- und Indikationsverzerrungen; ohne adäquate Methodik (etwa Adjustierung oder geeignete Vergleichsgruppen) hält die Aussage der HTA-Prüfung nicht stand.
Das Datenschutzkonzept nach DSGVO (EU) 2016/679 wird zu spät geklärt.
Fehlende Rechtsgrundlage, unvollständige Einwilligung oder ein ungeprüftes Anonymisierungskonzept blockieren den Studienstart oder machen erhobene Daten unbrauchbar.
RWE wird als Ersatz für die randomisierte Studie positioniert statt als Ergänzung.
Behörden und HTA-Gremien akzeptieren RWE für definierte Fragen (Versorgungsalltag, Langzeit, Subgruppen), nicht als pauschalen RCT-Ersatz; eine überzogene Positionierung schwächt die gesamte Argumentation.
FAQ
Häufige Fragen
Quellen
- Verordnung (EU) 2017/745 (MDR), Primärtext, Anhang XIV Teil B (PMCF)
- Verordnung (EU) 2017/746 (IVDR), Primärtext, Anhang XIII Teil B (PMPF)
- Verordnung (EU) 2021/2282 über die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA-Verordnung), Primärtext
- ICH E6(R2), Good Clinical Practice
- ICH E2E, Pharmacovigilance Planning
- Verordnung (EU) 2016/679 (DSGVO), Primärtext
- https://theentourage.de/expertise/real-world-evidence/ (bestehender Seiteninhalt, überarbeitet)
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- EU 2017/745 (MDR)
- MDR Anhang XIV Teil B (PMCF)
- EU 2017/746 (IVDR)
- IVDR Anhang XIII Teil B (PMPF)
- Verordnung (EU) 2021/2282 (HTA-Verordnung)
- ICH E6(R2) (Good Clinical Practice)
- ICH E2E (Pharmacovigilance Planning)
- Verordnung (EU) 2016/679 (DSGVO)
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Gesundheitsökonomische Modellierung, die RWE-Daten in den Nutzennachweis überführt
HTA-Dossier →
Aufbereitung der Evidenz für die HTA-Bewertung nach EU 2021/2282
Post-Market Surveillance →
PMCF nach MDR Anhang XIV und PMPF nach IVDR Anhang XIII im System
Market Access Strategy →
Verzahnung der Evidenzstrategie mit Payer- und Erstattungslogik
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